בסרטן שלפוחית השתן יש צומת אחד שהמטופלים זוכרים יותר מכל השאר. זה הרגע שבו הטיפול המקומי בשלפוחית מפסיק לעבוד, והאפשרות שמונחת על השולחן היא ניתוח להסרת השלפוחית. מי שעובר אותו חי אחר כך עם שינוי יומיומי מלא, ולכן כל טיפול שדוחה את הצומת הזה או מייתר אותו נמדד אחרת מתרופה רגילה.
בקצרה
- האישור ניתן ב-14 באוקטובר 2026, כשלושה חודשים לפני המועד שנקבע להחלטה.
- התרופה מוחדרת לשלפוחית בצנתר יחד עם BCG, פעם בשבוע למשך שישה שבועות.
- ה-FDA לא דרש ניסוי חדש, והרחיב את העדות מקבוצת הנגע השטוח לקבוצת הגידול הפפילרי.
- בניסוי שעליו נשען האישור המקורי נעלם הסרטן לחלוטין אצל 62 אחוזים מ-77 המטופלים.
ב-14 באוקטובר 2026 הרחיב מנהל המזון והתרופות האמריקאי, ה-FDA, את האישור לתרופה שנועדה בדיוק לצומת הזה. התרופה, תרופה אימונותרפית שמוחדרת לשלפוחית בצנתר (Nogapendekin Alfa Inbakicept), מאושרת כעת גם לקבוצת מטופלים שעד כה לא היה לה טיפול מאושר כלל.
מה אושר ומה היה קודם
הטיפול המקובל בסרטן שלפוחית השתן שאינו חודר לשריר הוא החדרה של BCG לשלפוחית, אותו חיידק מוחלש שממנו מיוצר גם חיסון השחפת. הוא מעורר תגובה חיסונית מקומית, ואצל חלק מהמטופלים הסרטן חוזר בכל זאת. הקבוצה הזאת, שבה הסרטן אינו מגיב ל-BCG, היא הקבוצה שבה נדרש פתרון.
האישור הראשון לתרופה ניתן באפריל 2024, אך רק למטופלים שיש להם קרצינומה אין-סיטו, נגע שטוח שמתפשט בדופן השלפוחית, עם או בלי גידולים פפילריים, כלומר גידולים שגדלים כבליטות אל חלל השלפוחית. מי שיש לו גידול פפילרי בדרגה גבוהה בלבד, בלי הנגע השטוח, נשאר מחוץ להתוויה. האישור החדש מוסיף בדיוק אותו, וה-FDA מציין שזהו הטיפול הראשון שמאושר לקבוצה הזאת.
באפריל 2024 אושרה התרופה לקבוצה אחת בלבד. באוקטובר 2026 הורחב האישור לקבוצה השנייה, בלי ניסוי קליני חדש.
למה בלי ניסוי חדש
ה-FDA לא דרש ניסוי נוסף ולא ביצע ניתוח יעילות חדש, אלא החליט להרחיב את העדות הקיימת מקבוצה אחת לשנייה. לפי הנימוק שהוא פרסם, שתי צורות הגידול הן סוגים תוקפניים של אותו סרטן, הן מופיעות לעיתים קרובות יחד, לעיתים קשה להבחין ביניהן במיקרוסקופ, ובשתיהן הסיכון לחזרה או להתקדמות גבוה מאוד ברגע ש-BCG מפסיק לעבוד.
הראיות שעליהן נשען האישור המקורי מגיעות מניסוי בזרוע אחת, בלי קבוצת השוואה, שכלל 77 מטופלים עם קרצינומה אין-סיטו. אצל 62 אחוזים מהם נעלם הסרטן לחלוטין בבדיקת השלפוחית, בבדיקת תאים בשתן ובביופסיה. מבין אלה שהגיבו, אצל כ-58 אחוזים נשמרה התגובה שנה ומעלה ואצל כ-40 אחוזים שנתיים ומעלה. בדברי ד"ר ר' אנג'לו דה קלארו, מנהל מרכז המצוינות לאונקולוגיה ב-FDA, בחינת הדמיון בין שתי צורות הסרטן היא שאפשרה להרחיב את ההתוויה.
מה עומד על הפרק למטופל
מעשית, זהו טיפול שבועי במשך שישה שבועות, שבו מוחדרים לשלפוחית התרופה ו-BCG יחד. מי שהסרטן שלו נותר אחרי הסבב הראשון יכול לקבל סבב שני, ואחריו טיפולי אחזקה שנמשכים עד כשלוש שנים. תופעות הלוואי השכיחות אינן זניחות: שתן תכוף וכואב, דחיפות במתן שתן, דם בשתן, זיהומים בדרכי השתן, כאבי שרירים ועצמות, צמרמורת וחום, ושינויים בבדיקות הדם של תפקוד הכליות.
הסייג החשוב ביותר רשום בעלון התרופה עצמו, והוא נוגע לזמן. דחייה של ניתוח הסרת השלפוחית עלולה לאפשר לסרטן להתפשט, והתוצאה עלולה להיות קטלנית. כלומר מי שאינו מגיב לתרופה נדרש להחליט על המשך הטיפול בלי לבזבז זמן.
הקבוצה שרלוונטית לה היא קבוצה מוגדרת וצרה: מטופלים עם סרטן שלפוחית השתן שאינו חודר לשריר, בדרגה גבוהה, מסוג פפילרי בלבד, שאינו מגיב ל-BCG. בישראל האישור האמריקאי אינו תקף אוטומטית, והוא גם אינו קובע מה ייכנס לסל התרופות. מה שהוא כן נותן למי שנמצא בדיוק בצומת הזה היא נקודה מעשית לשיחה עם האורולוג המטפל: יש כעת חלופה מאושרת שלא הייתה קיימת עד השבוע, ושווה לשאול אם היא רלוונטית לסוג הגידול המדויק ואם היא זמינה.
להרחבה בנושא סרטן שלפוחית השתן
- healio.com › דיווח, עם נימוק ה-FDA להרחבה ועם תופעות הלוואי
- pharmacytimes.com › סיקור ההחלטה, עם נתוני שתי זרועות הניסוי במלואם
- curetoday.com › הסבר ההחלטה לציבור, עם משטר המינון וההתוויה המלאה
