ה-FDA אישר לראשונה טיפול תרופתי לבני נוער עם התעבות חסימתית של שריר הלב

נער בן 14 שמתנשף אחרי מאתיים מטר ריצה, שכבר קיבל אבחנה ושכבר נוטל תרופות שמאטות את הלב, נמצא עד עכשיו בפינה שקטה של הרפואה. יש לו מחלה מוגדרת, יש לו מעקב, יש לו הגבלות בשיעורי הספורט, ואין אף תרופה שאושרה לגילו ושפועלת על הבעיה עצמה.

הפינה הזו קיבלה ב-30 בספטמבר 2026 מענה ראשון. רשות התרופות האמריקאית הרחיבה את ההתוויה של תרופה למחלת שריר הלב (Mavacamten), וכללה בה לראשונה גם מטופלים צעירים שמשקלם 30 קילוגרם ומעלה. עד כה הייתה התרופה מאושרת למבוגרים בלבד.

מה המחלה עושה

קרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית היא מצב שבו שריר הלב מתכווץ בעוצמה יתרה ומתעבה, וההתעבות הזו חוסמת בחלקה את יציאת הדם מהחדר השמאלי אל הגוף. התוצאה היא קוצר נשימה במאמץ, כאב בחזה, סחרחורות ולעיתים התעלפויות, ובמקרים חריגים גם אירוע לב פתאומי אצל צעירים. זו גם הסיבה שהאבחנה מגיעה לא פעם דווקא בבדיקה לפני קבלה לקבוצת ספורט.

הטיפול שהיה קיים עד כה בגילים האלה נשען על תרופות שמאטות את הלב ומפחיתות את עוצמת ההתכווצות בעקיפין, ועל פעולה פולשנית להסרת חלק משריר הלב המעובה במקרים הקשים. התרופה שאושרה כעת פועלת אחרת: היא מעכבת באופן ישיר ובר-היפוך את החלבון שמפעיל את התכווצות שריר הלב, וכך מפחיתה את עוצמת ההתכווצות במקום לפצות עליה.

מה הראה הניסוי

האישור נשען על ניסוי קליני מתקדם (שלב 3) שנקרא SCOUT-HCM, ובו השתתפו 44 בני נוער בגילי 12 עד 18 עם תסמינים בדרגה בינונית, בגיל ממוצע של כ-14 וחצי. הם חולקו באקראי כמעט שווה בשווה: 23 קיבלו את התרופה ו-21 קיבלו תרופת דמה, כלומר פלצבו, וזאת בנוסף לטיפול המקובל.

לאחר עשרים ושמונה שבועות נמדדה מידת החסימה ביציאת הדם מהחדר השמאלי. בקבוצת התרופה היא ירדה בכ-48 עד 49 מילימטר כספית, לפי המקור, ובקבוצת תרופת הדמה כמעט שלא השתנתה. הפער בין הקבוצות הוא הממצא, והוא היה גדול מדי כדי להיות מקרי. גם מדדים נוספים השתפרו: החסימה במנוחה, החסימה אחרי מאמץ ועובי דופן החדר השמאלי.

מבחינת בטיחות נרשמו תופעות לוואי בשיעור דומה בשתי הקבוצות, ושני משתתפים בכל קבוצה חוו תופעה חמורה. אף משתתף לא הגיע לירידה בתפקוד הלב מתחת לסף שהוגדר, אף אחד לא הפסיק את הטיפול בגלל תופעת לוואי, ולא נרשמו מקרי מוות.

ההסתייגות המרכזית מופיעה בעלון עצמו. התרופה נושאת אזהרה בולטת בדבר סיכון לאי-ספיקת לב בשל ירידה בתפקוד השריר, היא מחייבת בדיקות אקו לב לפני תחילת הטיפול ובמהלכו, והיא מסופקת רק במסגרת תוכנית ניהול סיכונים מוגבלת.

ד"ר ג'וזף רוסאנו, החוקר הראשי ומנהל מערך הקרדיולוגיה בבית החולים לילדים בפילדלפיה, מסר שהאישור מהווה שינוי חשוב משום שהוא מעמיד לרשות קרדיולוגי הילדים טיפול שמכוון ישירות אל עוצמת ההתכווצות היתרה עצמה.

בישראל התרופה אינה רשומה להתוויה הזו בגילים האלה, והאישור האמריקאי אינו משנה זאת מעצמו. למשפחות שמלוות מתבגר עם האבחנה הזו יש בכל זאת מה לעשות עם הידיעה: שאלה לקרדיולוג המטפל על מה שהשתנה בארצות הברית, ועל האפשרות לייבוא אישי או להשתתפות בניסוי, היא שאלה לגיטימית שעד השבוע לא היה בסיס לשאול אותה.