סרטן הלבלב הוא אחת האבחנות הקשות שרופא אונקולוג צריך למסור. הוא מתגלה בדרך כלל מאוחר, הכימותרפיה עוזרת לזמן מוגבל, וכשהיא מפסיקה לעבוד האפשרויות שנותרות מעטות מאוד. במשך שנים ארוכות המוטציה שמניעה את רוב הגידולים האלה, בגן בשם RAS, נחשבה למטרה שאי אפשר לתקוף בתרופה.
בקצרה
- הוועדה המקצועית של רשות התרופות האירופית המליצה לאשר תרופה ממוקדת הניטלת בכמוסה פעם ביום, למבוגרים עם סרטן לבלב גרורתי שהמחלה שלהם התקדמה אחרי טיפול מערכתי אחד לפחות.
- בניסוי קליני מתקדם שכלל 500 מטופלים, חציון ההישרדות עמד על כ-12 עד 13 חודשים, לעומת כשבעה חודשים בכימותרפיה.
- התרופה תוקפת את חלבון RAS, מטרה שנחשבה במשך שנים לכזו שאי אפשר לתקוף בתרופה, והיא אושרה בארצות הברית כבר באוגוסט.
- ההמלצה אינה אישור: הנציבות האירופית תחליט, ואחריה כל מדינה באיחוד קובעת בעצמה מחיר והחזר כספי.
ב-15 באוקטובר הודיעה רשות התרופות האירופית שהוועדה המקצועית שלה ממליצה לאשר באיחוד האירופי תרופה שתוקפת בדיוק את המטרה הזאת. התרופה, Daraxonrasib, ניטלת בכמוסה פעם ביום, וההמלצה חלה על מבוגרים עם סרטן לבלב גרורתי שהמחלה שלהם התקדמה אחרי טיפול מערכתי אחד לפחות.
מה הניסוי הראה
ההמלצה נשענת על ניסוי קליני מתקדם (שלב 3) שכלל 500 מטופלים, ש-92 אחוזים מהם נשאו מוטציה מסוג RAS G12. מחציתם קיבלו את התרופה החדשה, ומחציתם כימותרפיה לפי בחירת הרופא המטפל. חציון ההישרדות עמד על כ-12 עד 13 חודשים בקבוצת התרופה, לעומת כשבעה חודשים בקבוצת הכימותרפיה. הפער בין שני המספרים נובע משתי נקודות מדידה שונות בניסוי, והרשות האירופית והחברה המפתחת מציגות כל אחת מהן.
גם הזמן שעבר עד שהגידול התקדם שוב היה ארוך יותר, כ-7.2 חודשים לעומת 3.6 חודשים. בניתוח של הרשות האירופית, הסיכון למוות בקבוצת התרופה היה נמוך בכ-60 אחוזים מזה שבקבוצת הכימותרפיה. שיעור המטופלים שהיו בחיים כעבור שנה עמד על כ-53 אחוזים, לעומת כ-17 אחוזים בכימותרפיה.
באפריל 2026 הוכרה התרופה באירופה כתרופה למחלה נדירה, ובאוגוסט אישר אותה ה-FDA בארצות הברית. הבחינה האירופית נעשתה בשלבים במסלול מזורז והושלמה בפחות מ-150 יום, לעומת עד 210 ימי עבודה בבחינה רגילה.
המחיר שנגבה בדרך
כמו כל תרופה ממוקדת, גם לזו יש מחיר. תופעות הלוואי השכיחות שתועדו היו שלשול בכ-63 אחוזים מהמטופלים, פריחה דמוית אקנה בכ-62 אחוזים, דלקת בריריות הפה בכ-55 אחוזים, בחילות בכ-51 אחוזים והקאות בכ-42 אחוזים.
עם זאת, מעטים הפסיקו את הטיפול. שיעור המטופלים שהפסיקו את הטיפול בגלל תופעות לוואי עמד על אחוז אחד בלבד בקבוצת התרופה החדשה, לעומת כ-11 אחוזים בקבוצת הכימותרפיה, וגם הירידה בתאי הדם הלבנים הייתה נדירה בהרבה. מטופל אחד בקבוצת התרופה נפטר מדלקת ריאות שיוחסה לטיפול.
מה עוד לא סגור
ההמלצה אינה אישור. ההחלטה הסופית נמצאת בידי הנציבות האירופית, שתדון בה במסלול מקוצר, ואחריה כל מדינה באיחוד קובעת בעצמה את המחיר ואת ההחזר הכספי. במקביל נערכת באיחוד הערכה קלינית משותפת של הטכנולוגיה, בתהליך נפרד מזה של רשות התרופות.
האונקולוג אלוק חוראנה, פרופסור לרפואה בבית הספר לרפואה של קליבלנד קליניק ומנהל התוכנית לממאירויות מערכת העיכול שם, הזהיר מהתלהבות יתר. לדבריו, "זו אינה תרופת פלא. זה לא ריפוי". הוא הוסיף שמנגנוני עמידות לתרופה כבר מזוהים, ושדור שני של מעכבי RAS נמצא בפיתוח.
סרטן לבלב גרורתי נשאר מחלה קשה, ותוספת של כמה חודשי חיים אינה ריפוי. אבל עבור משפחה שיושבת מול רופא ושומעת שהכימותרפיה הפסיקה לעבוד, ההבדל בין שבעה חודשים לשנה הוא הבדל ממשי, ובמקרה הזה הוא מגיע גם עם פחות הפסקות טיפול ועם דחייה של הכאב. למי שמתמודד עם המחלה או מלווה מישהו שמתמודד איתה כדאי לדעת שבדיקה גנטית של הגידול, זו שמזהה את המוטציה הזאת, היא התנאי לכל טיפול ממוקד מהסוג הזה.
להרחבה בנושא טיפול בסרטן הלבלב
- ema.europa.eu › ההודעה הרשמית של רשות התרופות האירופית, עם ההתוויה המלאה
- onclive.com › סיקור ההמלצה, עם נתוני הניסוי המלאים ופרשנות אונקולוג
- biospace.com › הודעת החברה המפתחת, עם פירוט תופעות הלוואי השכיחות
- rttnews.com › דיווח על ההמלצה, עם מועדי האישור האמריקאי והמסלול המזורז
