08-10-2026 12:06

medically.plus - פורטל בריאות > מחלות נדירות

Posts tagged: מחלות נדירות

מחלות נדירות

רשות התרופות האמריקאית אישרה טיפול ראשון לתסמונת גנטית נדירה בבנים

רשות התרופות האמריקאית אישרה טיפול ראשון לתסמונת גנטית נדירה בבנים

29/09/2026 | 11:09

התכשיר (Tiratricol) ניטל פעם ביום כנוזל ומוריד את עודף הורמון התריס שמצטבר בדם בתסמונת אלן-הרנדון-דאדלי....

אושר לראשונה טיפול גנטי למחלת סנפיליפו: עירוי אחד לכל החיים

אושר לראשונה טיפול גנטי למחלת סנפיליפו: עירוי אחד לכל החיים

18/09/2026 | 14:09

מינהל המזון והתרופות האמריקאי אישר ב-17 בספטמבר טיפול גנטי חד-פעמי לילדים עם סנפיליפו מסוג A, מחלה תורשתית...

2.2 נקודות ב-HFMSE: ה-FDA אישר את ISEMBYLD, הטיפול הראשון באטרופיית שרירים שדרתית שמכוון לשריר עצמו

2.2 נקודות ב-HFMSE: ה-FDA אישר את ISEMBYLD, הטיפול הראשון באטרופיית שרירים שדרתית שמכוון לשריר עצמו

12/09/2026 | 10:09

האישור שניתן ב-11 בספטמבר חל על מבוגרים וילדים מגיל שנתיים שכבר מקבלים טיפול המכוון ל-SMN2; ניסוי SAPPHIRE...

HARBOR לא עמד בנקודת הסיום: הטיפול של נובארטיס בדיסטרופיה מיוטונית מסוג 1 נכשל במדד פתיחת כף היד

HARBOR לא עמד בנקודת הסיום: הטיפול של נובארטיס בדיסטרופיה מיוטונית מסוג 1 נכשל במדד פתיחת כף היד

09/09/2026 | 15:09

כ-150 משתתפים בכ-40 מרכזים קיבלו דל-דסיראן או פלצבו אחת לשמונה שבועות במשך 54 שבועות; החברה מדווחת על...

פופולרי היום

ד"ר להבית אקרמן, מומחית ברפואת עור, מסבירה כי חשיפה לשמש היא הסיבה העיקרית להופעת פיגמנטציה.

איך מטפלים בהיפרפיגמנטציה?

מה עושים עם הכתמים שהופיעו לי על הפנים? | medically plus - youtube

מה עושים עם הכתמים שהופיעו לי על הפנים?

מחלת שגרן: תרופה ניסיונית של Amgen הצליחה בניסוי מתקדם ראשון

מחלת שגרן: תרופה ניסיונית של Amgen הצליחה בניסוי מתקדם ראשון

נושאים חמים

דלקת ריאות

כימותרפיה

מפרצת תוך בטנית

סדק בפי הטבעת

מחלה דלקתית אוטואימונית

מערכת העצבים

טיפול תרופתי לשינה

שינה רציפה

יתר לחץ דם