בדיקת שתן שגרתית, קצת חלבון שלא אמור להיות שם, ורופא שאומר "נעקוב". כך מתגלה אצל רבים מחלת כליות מסוג IgA, מחלה אוטואימונית שבה מערכת החיסון תוקפת את המסננים הזעירים של הכליה. היא מתקדמת לאט, לפעמים במשך עשרים שנה, ובמשך רוב הזמן הזה האדם מרגיש בריא לחלוטין. אבל בסוף הדרך מחכות דיאליזה או השתלה, ועד היום לא הייתה תרופה שהוכיחה שהיא מרחיקה אותן.
בקצרה
- חברת Vera Therapeutics הודיעה ב-15 בספטמבר 2026 שהתרופה Atacicept עמדה בכל היעדים שנקבעו מראש בניתוח הסופי של ניסוי קליני מתקדם (שלב 3) במחלת כליות אוטואימונית מסוג IgA, מחלה שבה מערכת החיסון פוגעת במסננים של הכליה.
- הניסוי כלל 428 מבוגרים בסיכון להידרדרות ונמשך שנתיים. אחרי שנה, תפקוד הכליות של המטופלים בתרופה נשאר כמעט ללא שינוי, בעוד שבקבוצת תרופת הדמה הוא ירד בבירור.
- לאורך שנתיים ירד תפקוד הכליות בקבוצת התרופה בקצב הקרוב להזדקנות רגילה, לעומת קצב מהיר פי תשעה בקבוצת תרופת הדמה. הידרדרות חמורה נרשמה אצל 11 מטופלים לעומת 38.
- תופעות הלוואי היו דומות בין הקבוצות, מלבד תגובות מקומיות במקום הזריקה: כמעט אחד מכל שלושה מטופלים בתרופה, לעומת אחד מכל עשרים בתרופת הדמה.
את זה מנסה לשנות ההודעה שפרסמה חברת Vera Therapeutics ב-15 בספטמבר 2026. לפי ההודעה, התרופה Atacicept עמדה בכל היעדים שנקבעו מראש בניתוח הסופי של ניסוי קליני מתקדם (שלב 3) בשם ORIGIN 3, שכלל 428 מבוגרים שהמחלה שלהם הייתה בסיכון להידרדרות.
למה שנתיים משנות הכול
עד עכשיו נמדדו רוב התרופות החדשות למחלה במדד עקיף אחד: כמות החלבון שדולפת לשתן. ההנחה הייתה שפחות חלבון פירושו כליות שנשמרות טוב יותר, אבל זו נותרה הנחה. השאלה שמעניינת באמת מטופלים ומשפחות היא אם התרופה מרחיקה את הדיאליזה.
לשם כך צריך זמן, וכאן הוא ניתן. הניסוי נמשך 104 שבועות, כלומר שנתיים מלאות, בעוד שניסויים רבים בתחום נסגרים אחרי שנה אחת. במחלה שמתקדמת לאט, רק פרק זמן כזה מספיק כדי לראות הבדל אמיתי בתפקוד הכליות עצמן.
מה קרה למטופלים
התוצאה אחרי שנה הייתה חד-משמעית. אצל המטופלים שקיבלו את התרופה תפקוד הכליות נשאר כמעט ללא שינוי, ואצל מי שקיבלו תרופת דמה, כלומר זריקה ללא חומר פעיל, הוא ירד בבירור. הנתון החשוב יותר נמדד לאורך כל השנתיים: בקבוצת התרופה קצב הירידה היה קרוב לזה של הזדקנות רגילה, ובקבוצת תרופת הדמה הוא היה מהיר פי תשעה, קצב שמוביל אדם עם כליות בריאות לדיאליזה בתוך פחות מעשרים שנה.
אפס מקרים של דיאליזה, השתלת כליה או מוות מסיבה כלייתית בקבוצת התרופה במשך שנתיים. שמונה מקרים כאלה בקבוצת תרופת הדמה.
גם ספירת האירועים הקשים הצביעה לאותו כיוון: הידרדרות חמורה נרשמה אצל 11 מטופלים בקבוצת התרופה לעומת 38 בקבוצת תרופת הדמה, ירידה של כשלושה רבעים בסיכון. בצד הבטיחות התמונה טובה ברובה. זיהומים היו שכיחים כמעט באותה מידה בשתי הקבוצות, ולא נרשמו זיהומים חמורים מהסוג שמדאיג בתרופות הפועלות על מערכת החיסון. לעומת זאת, כמעט אחד מכל שלושה מטופלים בתרופה סבל מתגובה מקומית במקום הזריקה, לעומת אחד מכל עשרים בקבוצת תרופת הדמה.
מה עדיין לא יודעים
התרופה הושוותה לתרופת דמה ולא לתרופות חדשות אחרות שנכנסו לשימוש במחלה הזאת בשנים האחרונות, ולכן אין תשובה לשאלה איזו מהן עדיפה. וגם שנתיים הן פרק זמן קצר במחלה שנמשכת עשורים: נתונים ארוכים יותר עדיין אין.
המסלול הרגולטורי כבר בעיצומו. התרופה קיבלה אישור מזורז בארצות הברית, ולפי החברה יותר מ-350 מטופלים התחילו בה טיפול בעשרת השבועות הראשונים שאחריו. בקשה לאישור מלא מתוכננת ל-2027. בישראל התרופה אינה רשומה, ולא ידוע מתי תגיע.
מי שחי עם מחלת כליות מסוג IgA, או מלווה מישהו קרוב שחי איתה, מקבל כאן לראשונה תרופה שהראתה שהיא בולמת את הידרדרות הכליות עצמן. זו שאלה ששווה להעלות בביקור הבא אצל רופא הכליות, יחד עם בקשה אחת פשוטה: שקצב הירידה בתפקוד הכליות יתועד לאורך זמן, ולא רק כמספר בודד בכל ביקור. כי אם התרופה תגיע לישראל, זה המספר שיקבע למי היא מתאימה.
מקורות
- globenewswire.com › ההודעה הרשמית של החברה: 428 משתתפים; eGFR בשבוע 52 מינוס 0.1 מול מינוס 5.7 מ"ל/דקה/1.73 מ"ר (הפרש 5.6, p<0.0001); שיפוע eGFR שנתי לאורך 104 שבועות מינוס 0.6 מול מינוס 5.6 (הפרש 5.0, p<0.0001); נקודת קצה משולבת של התקדמות 11 מול 38 אירועים, יחס סיכון 0.24 (הפחתה של 76%); דיאליזה, השתלה או מוות כלייתי 0 מול 8; זיהומים 32% מול 28%; תגובות במקום המתן 30% מול 5%; למעלה מ-350 טפסי התחלת טיפול; הגשה לאישור מלא ברבעון הרביעי של 2026.
- biospace.com › אישור עצמאי של נתוני ה-eGFR בשבוע 52 ובשיפוע השנתי עם ערכי ה-p, של מספרי אירועי ההתקדמות ושל נקודות הסיום ההיררכיות (פרוטאינוריה, IgA1 חסר גלקטוז, המטוריה).
- stocktitan.net › אישור נוסף של כל נתוני היעילות, של פילוח הבטיחות כולל תגובות מקום המתן, ושל תוכנית ההגשה המשלימה ולוח הזמנים לאישור מלא ב-2027.
