ה-FDA אישר טיפול ראשון בזריקה ביתית למחלת העיניים שנלווית לבלוטת התריס

מי שאובחן עם פעילות יתר של בלוטת התריס מכיר לרוב את התסמינים הכלליים: דופק מהיר, רעד, ירידה במשקל. מה שפחות מדובר הוא מה שקורה לעיניים. אצל כמחצית מהמתמודדים עם מחלת גרייבס מתפתחת גם מחלת עיניים תירואידית, מצב שבו הרקמה שמאחורי גלגל העין מתנפחת, העין בולטת קדימה, העפעף נסוג והמראה משתנה. במקרים קשים מופיעה ראייה כפולה, כאב, ולעיתים גם סכנה לראייה.

ב-16 באוקטובר אישר מנהל המזון והתרופות האמריקאי טיפול חדש למצב הזה במבוגרים. התרופה (Satralizumab) היא נוגדן חד-שבטי שחוסם קולטן לחלבון דלקתי בשם IL-6, והיא מאושרת מאז 2020 להתוויה אחרת לגמרי, מחלה נדירה של מערכת העצבים. זו ההתוויה השנייה שלה.

מה משתנה בפועל למטופל

ההבדל הגדול הוא לוגיסטי. התרופות הקיימות למחלה ניתנות בעירוי תוך-ורידי, כלומר סדרת ביקורים בבית חולים או במרפאת יום, כל אחד מהם של שעות. התרופה החדשה ניתנת בזריקה תת-עורית שהמטופל או בן משפחה יכולים לתת בבית אחרי הדרכה של איש צוות רפואי, בשבועות 0, 2 ו-4 ואחר כך אחת לארבעה שבועות.

ד"ר סזאר בריסניו, רופא עיניים מאוניברסיטת פנסילבניה שהשתתף בניסוי, אמר שהיכולת לתת את הטיפול בבית מציעה יתרון נוחות משמעותי מול טיפולים מבוססי עירוי. ד"ר ריימונד דאגלס, מנתח עיניים מקליפורניה, הוסיף הסתייגות: התרופות האלה נושאות סיכונים שמחייבים מעקב.

מה הראו הניסויים

האישור נשען על שני ניסויים קליניים מתקדמים (שלב 3) שתוכננו באופן זהה וכללו יחד 258 מטופלים מ-19 מדינות, בחלוקה אקראית שווה בין התרופה ובין תרופת דמה. היעד שהוגדר מראש היה ירידה של שני מילימטרים לפחות בבליטת העין אחרי 24 שבועות.

בניסוי אחד הושג היעד בבירור: כ-53 אחוזים מהמטופלים הגיעו לירידה הזאת, לעומת כ-23 אחוזים בתרופת דמה. גם הראייה הכפולה השתפרה אצל כ-61 אחוזים לעומת כ-26 אחוזים.

מבחינת בטיחות מדווחת החברה המפתחת שלא נמצאו סימני אזהרה חדשים, ושפרופיל התרופה מתיישב עם הידוע עליה מההתוויה הקודמת, שבה היא ניתנה ליותר מ-16 אלף מטופלים.

שתי המדידות שנבדקו בניסויים הן בדיוק מה שמטריד את המטופלים. בליטת העין היא השינוי שנראה במראה, והיא נמדדת במילימטרים; ראייה כפולה היא התסמין שמונע נהיגה, קריאה ועבודה.

מה לא נבדק

כמה דברים נשארו מחוץ לתמונה. לא נערכה השוואה ישירה מול התרופות הקיימות, ולכן אי אפשר לומר מהנתונים האלה אם התרופה החדשה יעילה יותר או פחות מהן. התוצאות שדווחו מתייחסות ל-24 שבועות, והתמונה ארוכת הטווח אינה מתוארת. החברה גם לא פרסמה מחיר או מועד השקה.

מחלת עיניים תירואידית נחשבת למחלה נדירה, ושכיחותה בארצות הברית מוערכת בכ-155 מקרים על כל 100 אלף איש. בישראל התרופה אינה מאושרת להתוויה הזאת, והאישור האמריקאי אינו משנה זאת. מי שמתמודד עם פעילות יתר של בלוטת התריס וחווה שינוי במראה העיניים, ראייה כפולה או כאב, יכול להעלות את הנושא מול רופא העיניים או האנדוקרינולוג כבר עכשיו, משום שהשלב הפעיל של המחלה הוא החלון שבו הטיפולים האלה עובדים, והוא מוגבל בזמן.