יש מחלות שהמספר הקובע בהן הוא המרחק שאדם מצליח ללכת, לא תוצאת בדיקה. מי שסובל ממחלת ריאות שגורמת להצטברות רקמה קשה בריאות, ובנוסף לכך מפתח לחץ דם גבוה בעורקי הריאה, מגיע בשלב מסוים למצב שבו הליכה מהסלון למטבח מחייבת עצירה. עד היום כמעט לא היה מה להציע לו.
בקצרה
- המאמר המלא של הניסוי PHocus פורסם ב-26 בספטמבר 2026 בכתב העת Thorax ובחן תרופה בשאיפה (Mosliciguat) ליתר לחץ דם ריאתי על רקע מחלת ריאות אינטרסטיציאלית.
- בניסוי אקראי ומוסווה כפול מול תרופת דמה, שכלל 135 מבוגרים, ירדה ההתנגדות בכלי הדם של הריאות בכ-56 אחוזים לעומת תרופת הדמה אחרי 16 שבועות.
- מרחק ההליכה בשש דקות גדל ב-35.2 מטרים אחרי 16 שבועות, ובבדיקה נוספת אחרי 24 שבועות ב-52.7 מטרים.
- רוב תופעות הלוואי היו קלות, ושיעור השיעול היה נמוך יותר מבקבוצת תרופת הדמה. התרופה אינה מאושרת בשום מדינה, וניסוי מתקדם נוסף כבר רץ.
ב-26 בספטמבר 2026 פורסם בכתב העת Thorax המאמר המלא של ניסוי קליני שבדק תרופה בשאיפה לפגיעה הזו. התרופה (Mosliciguat) ניטלת פעם ביום בשאיפה, והיא הראתה ירידה חדה בהתנגדות של כלי הדם בריאות.
המחלה שמאחורי הניסוי
מחלות ריאה אינטרסטיציאליות הן קבוצת מחלות שבהן רקמת הריאה מתקשה ומאבדת גמישות, ולכן קשה יותר להעביר חמצן לדם. אצל חלק מהמטופלים מצטרף לכך יתר לחץ דם ריאתי, כלומר לחץ גבוה בעורקים שמובילים דם מהלב לריאות, והשילוב הזה מחמיר את קוצר הנשימה ומקצר את תוחלת החיים.
היקף הבעיה אינו קטן: לפי הדיווח חיים בארצות הברית ובאירופה עד 200 אלף אנשים עם השילוב הזה, וההישרדות החציונית שלהם מוערכת בשנה וחצי עד שנתיים. בשונה מצורות אחרות של יתר לחץ דם ריאתי, כאן אפשרויות הטיפול המאושרות מוגבלות מאוד או שאינן קיימות כלל.
הניסוי, שנקרא PHocus, היה ניסוי אקראי ומוסווה כפול מול תרופת דמה, כלומר פלצבו, וכלל 135 מבוגרים ב-87 מרכזים ב-20 מדינות. המדד המרכזי היה ההתנגדות של כלי הדם בריאות, פרמטר שנמדד בצינתור ומשקף כמה קשה ללב לדחוף דם דרך הריאות.
בשבוע ה-16 ירדה ההתנגדות הזו בכ-56 אחוזים בהשוואה לתרופת הדמה, וזהו ממצא מובהק. בקבוצה שקיבלה את התרופה ירד המדד בכמחצית מנקודת הפתיחה, ובקבוצת תרופת הדמה הוא עלה במקצת. לפי היצרן זו ההפחתה הגדולה ביותר שדווחה עד כה בניסוי אקראי כלשהו בתחום.
התוצאה שנמדדה בהליכה
מדד ההתנגדות חשוב לרופאים, אבל המדד שנוגע לחיים עצמם הוא מבחן ההליכה של שש דקות. בשבוע ה-16 הלכו מקבלי התרופה 35.2 מטרים יותר מאשר מקבלי תרופת הדמה, ובשבוע ה-24 גדל הפער ל-52.7 מטרים. בבדיקת דם שמשקפת עומס על הלב נרשמה ירידה של כמחצית בשבוע ה-16 ושל כשלושה רבעים בשבוע ה-24.
פרופ' ארדשיר גופראני, מהמובילים במחקר, מסר שמה שמעודד בניסוי הזה הוא עוצמת ההשפעה על כלי הדם בריאות, ולצידה העקביות שלה בין תתי הקבוצות שהוגדרו מראש. במחלה שבה מטופלים נבדלים זה מזה בחדות, לעקביות כזו יש משקל כמו לגודל האפקט.
בצד הבטיחות התמונה נראתה סבירה. רוב תופעות הלוואי היו קלות, לא נרשם שינוי בלחץ הדם הכללי בגוף, ושיעור השיעול היה נמוך יותר בקבוצת התרופה מאשר בקבוצת תרופת הדמה. הפרט הזה מעשי: שיעול הוא הסיבה השכיחה להפסקת טיפולים אחרים שניטלים בשאיפה במחלה הזו.
השלב הבא בפיתוח
8 בספטמבר 2026: התוצאות הראשונות הוצגו בכנס האיגוד האירופי למחלות ריאה. 26 בספטמבר: המאמר המלא פורסם בכתב העת Thorax. במקביל כבר גויסו מטופלים לניסוי המתקדם הבא.
הניסוי הבא, שנקרא PHrontier, הוא ניסוי קליני מתקדם שיכלול כ-375 מטופלים, והמדד המרכזי בו יהיה השינוי במבחן ההליכה של שש דקות לאחר 24 שבועות. עד שיסתיים, התרופה אינה מאושרת בשום מדינה ואינה זמינה מחוץ למסגרת ניסוי.
מטופלים עם מחלת ריאות אינטרסטיציאלית שכבר נאמר להם שהתפתח אצלם גם לחץ גבוה בעורקי הריאה, נמצאים בקבוצה שכמעט לא הייתה לה עד כה חלופה טיפולית מאושרת. הידיעה הזו אינה משנה דבר בטיפול של השבוע הבא, והתרופה אינה רשומה בישראל. היא כן מספקת סיבה עניינית לשאול את הרופא המטפל אם קיים ניסוי קליני פעיל בארץ בתחום הזה, ומה המדדים שכדאי לעקוב אחריהם בינתיים.
להרחבה בנושא יתר לחץ דם ריאתי
- medicalxpress.com › סיקור הפרסום בכתב העת Thorax, עם ציטוט החוקר הראשי
- globenewswire.com › הודעת היצרן על תוצאות הניסוי, עם נתוני כל המדדים
- pharmacally.com › סיקור מקצועי, עם פירוט מדדי המשנה ונתוני הבטיחות
