מי שמלווה אדם שעובר ניתוח גרון כל כמה חודשים מכיר את הקצב. הקול נעשה צרוד עד שהוא כמעט נעלם, הנשימה מתקשה, נקבע תור לחדר ניתוח, היבלות מוסרות, וכעבור חודשים הכול חוזר. יש מטופלים שעברו עשרות ניתוחים כאלה במהלך החיים, וכל אחד מהם משאיר צלקת קטנה בדיוק במקום העדין שבו נמצאים מיתרי הקול.
בקצרה
- הטיפול מיועד לפפילומטוזיס נשימתי חוזר, מחלה נדירה שבה גדלות יבלות בדרכי הנשימה בגלל נגיף הפפילומה (HPV).
- הטיפול אושר לא לריפוי המחלה אלא להפחתת מספר הניתוחים שהמטופל נדרש להם.
- זהו החיסון הטיפולי הראשון מבוסס DNA שמקבל אישור שיווק בארצות הברית.
- האישור מזורז, כלומר המשך תוקפו תלוי בניסוי נוסף שעוד לא החל.
ב-30 באוקטובר אישרה רשות התרופות האמריקאית (FDA) טיפול שמנסה לשבור את המחזור הזה. הטיפול, שפיתחה חברת Inovio, מיועד למבוגרים עם פפילומטוזיס נשימתי חוזר, מחלה נדירה שבה גדלות יבלות בדרכי הנשימה, בעיקר סביב הגרון, בגלל זיהום בנגיף הפפילומה (HPV) מזנים 6 ו-11. ההתוויה, כלומר השימוש שלשמו אושר הטיפול, מנוסחת בזהירות: לא ריפוי המחלה, אלא הפחתת התכיפות שבה נדרש המטופל לניתוח להסרת היבלות.
מה בדיוק אושר
זהו הטיפול החיסוני הראשון מסוגו שמאושר בארצות הברית, והוא בנוי משני מקטעי DNA קטנים ועגולים הנקראים פלסמידים. האחד נושא הוראות לייצור חלבונים של הנגיף, והשני נושא הוראות לייצור חומר שמגביר את תגובת מערכת החיסון. הרעיון הוא ללמד את מערכת החיסון לזהות את הנגיף שמחולל את היבלות ולתקוף אותו בעצמה, במקום להסיר את היבלות שוב ושוב. המרכיבים הפעילים הם Doruxapapogene Ralaplasmid ו-Lalikinogene Sifuplasmid.
דרך המתן אינה שגרתית. הטיפול ניתן בזריקה לשריר באמצעות מכשיר שמעביר פולסים חשמליים קצרים לרקמה, כדי לפתוח את דפנות התאים ולאפשר ל-DNA להיכנס לתוכם. המכשיר אושר יחד עם התכשיר. לפני המנה הראשונה עובר המטופל ניתוח רגיל להסרת היבלות הנראות, ואחריו נמשך הטיפול תשעה שבועות, שבמהלכם לא נדרש ניתוח נוסף.
הנתונים שעמדו בבסיס האישור
בניסוי שעליו נשען האישור השתתפו 32 מבוגרים, וכולם השלימו אותו. זה היה ניסוי פתוח בלי קבוצת השוואה, כלומר כל המשתתפים קיבלו את הטיפול ואין קבוצה שקיבלה תרופת דמה. כל המשתתפים עברו שני ניתוחים ויותר בשנה שקדמה לטיפול. את היעילות בחנו ב-26 מטופלים שעברו שלושה ניתוחים ויותר באותה שנה, ובקרבם מספר הניתוחים האמצעי היה ארבעה וחצי, בטווח שבין שלושה לשמונה.
שבעה מטופלים מתוך 26 לא נזקקו לאף ניתוח בשנה שלאחר הטיפול. במחלה הזאת, בלי טיפול, שנה שלמה בלי ניתוח אינה המהלך הרגיל.
האישור ניתן במסלול מזורז. זה אישור שמתבסס על מדד ביניים שסביר להניח שהוא מנבא תועלת אמיתית למטופל, במקרה הזה מספר הניתוחים, ולא על הוכחה מלאה שלה. לכן המשך תוקפו תלוי בניסוי אימות, ואת הפרוטוקול שלו החברה נדרשת להגיש עד סוף 2026. ד"ר סיימון בסט, פרופסור חבר לרפואת אף אוזן וגרון באוניברסיטת ג'ונס הופקינס ומוביל הניסוי, הסביר שכל ניתוח כזה נושא בתוכו סיכון לפגיעה בגרון, ולכן לדעתו ראוי שהטיפול הסטנדרטי יעבור לכיוון של טיפול חיסוני סמוך לאבחנה.
תופעות הלוואי ומה עוד לא ידוע
תופעות הלוואי השכיחות היו תגובות באזור ההזרקה, כאב ראש, עייפות, לחץ דם גבוה, בחילה וסחרחורת. רובן היו קלות וחולפות, ולא נרשמו תופעות חמורות במיוחד. מכשיר ההזרקה מצריך זהירות: אין להשתמש בו באותו צד של הגוף שבו מושתל קוצב לב או מכשיר להחזרת קצב, ולא באזורים עם שתלי מתכת או עם בעיות עור. אחרי כל מנה נדרש מעקב של חצי שעה לפחות.
בשלב הזה מדובר באישור אמריקאי בלבד, והתכשיר צפוי להגיע לשימוש מעשי שם במהלך הרבעון הראשון של 2027. לישראל הוא לא מאושר. למי שמתמודד עם המחלה או מלווה מטופל שעובר ניתוחי גרון חוזרים, יש לראשונה טיפול שמכוון לנגיף שמחולל את היבלות ולא רק להסרתן, ואפשר לברר עם רופא אף אוזן וגרון המטפל מה מצב הזמינות שלו בארץ.
להרחבה בנושא טיפול ביבלות בדרכי הנשימה
- fda.gov › ההודעה הרשמית של ה-FDA על האישור, עם ההתוויה המלאה
- hcplive.com › סיקור האישור, עם נתוני הניסוי ודברי החוקר המוביל
- stocktitan.net › הודעת Inovio, מפתחת התכשיר, עם לוח המועדים לשיווק
