מחלת שגרן: תרופה ניסיונית של Amgen הצליחה בניסוי מתקדם ראשון

יובש בעיניים נשמע כמו תלונה קטנה. אצל מי שחי עם מחלת שגרן הוא מלווה בתחושת חול קבועה, בפה שיבש עד כדי קושי לבלוע אוכל יבש, בעייפות שאינה חולפת אחרי שינה ובכאבי מפרקים ושרירים. השילוב הזה נמשך שנים, ובמרפאה הוא נענה לרוב בטיפות עיניים, בתחליפי רוק ובמשככי כאבים.

חברת Amgen הודיעה ב-22 בספטמבר 2026 על תוצאות ראשוניות שעשויות לשנות את התשובה הזו. תרופה ביולוגית ניסיונית (Dazodalibep) השיגה את מטרתה העיקרית בניסוי קליני מתקדם (שלב 3), הראשון מבין שניים שנדרשים לצורך בקשת אישור.

מה המחלה עושה

מחלת שגרן היא מחלה אוטואימונית שבה מערכת החיסון תוקפת את הבלוטות המייצרות לחות. לפי הדיווח היא פוגעת בכאחוז אחד מאוכלוסיית העולם, והרוב המכריע של המאובחנים הן נשים. מעבר ליובש היא כרוכה בדלקת, בכאב, בעייפות ובסיכון מוגבר ללימפומה, ולכן היא מטופלת בדרך כלל על ידי ראומטולוג ולא על ידי רופא עיניים.

חלק מהקושי נובע מכך שהתסמינים נראים בהתחלה כמו כל דבר אחר. עיניים יבשות מיוחסות למסכים, פה יבש לתרופות, ועייפות לאורח חיים. הזמן שחולף עד האבחנה נמדד לעיתים קרובות בשנים, ובתקופה הזו המטופלת כבר מתמודדת עם מחלה פעילה.

הצד שקשה יותר לראות מבחוץ הוא המחלה המערכתית: הפגיעה במפרקים, בעור, בריאות, בכליות ובמערכת העצבים. זהו החלק שאין לו כיום טיפול מאושר בארצות הברית, והוא גם החלק שהניסוי הזה בדק.

התרופה חוסמת מסלול תקשורת בין תאי מערכת החיסון, מסלול שמעודד פעילות חיסונית מוגברת וייצור של נוגדנים עצמיים. Amgen קיבלה אותה לידיה ברכישת חברת Horizon Therapeutics בשנת 2023.

בניסוי, שנקרא OASIZ 301, השתתפו 651 מבוגרים. השיפור נמדד בסולם מקובל שמדרג את פעילות המחלה לפי מעורבות של מערכות שונות בגוף, והוא נמדד בשבוע 48. לפי ההודעה, השיפור הסתמן כבר בשבוע הרביעי ונשמר לאורך כל תקופת המעקב.

מה עוד חסר

בצד הבטיחות התמונה שדווחה נוחה יחסית. רוב תופעות הלוואי היו קלות עד בינוניות, שיעורי ההפסקה היו נמוכים ודומים בשתי הקבוצות, ולא נמצא עודף של קרישי דם או של זיהומים חריגים: שתי הסוגיות שמלוות בדרך כלל תרופות ממשפחה זו.

מה שנותר פתוח חשוב לא פחות. ההודעה אינה כוללת את היקף השיפור במספרים, ואלה תוצאות ראשוניות מהודעת יצרן ולא מאמר שעבר ביקורת עמיתים. ניסוי שני, שנקרא OASIZ 303 ומתמקד במטופלים עם עומס תסמינים גבוה ופעילות מערכתית נמוכה יותר, צפוי לדווח ברבעון האחרון של 2026, ואנליסטים מעריכים שיידרשו שתי תוצאות חיוביות כדי לבקש אישור.

התחום כולו נמצא בתנועה. חברת Novartis מקדמת תרופה מתחרה שעשויה לקבל אישור באירופה עוד השנה, וגם Johnson & Johnson ו-Bristol Myers Squibb מפתחות טיפולים למחלה. אחרי עשורים שבהם מחלת שגרן נותרה מחוץ למרוץ, שלוש חברות גדולות מדווחות עליה בתוך שנה אחת.

מי שחי עם האבחנה הזו ימצא שהידיעה אינה משנה דבר בטיפול הנוכחי, משום שהתרופה אינה זמינה ואינה מאושרת. היא כן מסמנת שינוי בסדר העדיפויות של התעשייה, וגם שהשיחה עם הראומטולוג עשויה לכלול בשנה הקרובה גם שאלה שלא הייתה רלוונטית קודם: האם יש ניסוי קליני פעיל בארץ, ומי מתאים להשתתף בו.