ה-FDA אישר תרופה ראשונה מסוגה למחלת כליות נדירה שפוגעת בצעירים

הסימן הראשון הוא לרוב שתן מוקצף, או בדיקת שתן שגרתית שחזרה עם הערה. לעיתים זה קורה אחרי דלקת גרון, לעיתים בלי שום אזהרה מוקדמת, ובדרך כלל זה קורה לאנשים צעירים יחסית, בשנות העשרים והשלושים לחייהם. האבחנה שמגיעה בסופו של דבר נשמעת טכנית, והמשפט שנאמר אחריה ברור הרבה יותר: בחלק גדול מהמקרים הכליות ילכו ויאבדו מתפקודן לאורך השנים.

ב-21 באוקטובר הודיעה חברת AstraZeneca שמנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק אישור מזורז לתרופה בעירוי (Ravulizumab) למבוגרים עם נפרופתיה IgA ראשונית, הנקראת גם מחלת ברגר. זוהי מחלת כליות שבה שוקעת בכליה מערכת חלבוני חיסון, גורמת לדלקת ומביאה לדליפת חלבון לשתן. לפי החברה זוהי התרופה הראשונה מקבוצתה, מעכבי מרכיב מסוים במערכת החיסון, שמאושרת לטיפול במחלה הזאת.

מה הראה הניסוי

האישור נשען על ניתוח ביניים שתוכנן מראש בניסוי קליני מתקדם (שלב 3), שבו חולקו המשתתפים באקראי לשתי קבוצות שוות: תרופה פעילה או תרופת דמה, כלומר תכשיר ללא חומר פעיל. בשבוע ה-34, כמות החלבון בשתן ירדה ב-46.6 אחוזים בקבוצת התרופה לעומת ירידה של 5.6 אחוזים בלבד בקבוצת תרופת הדמה. ההפרש בין שתי הקבוצות הוא 43.4 אחוזים, וזה המספר שהוצג כבסיס לאישור.

הירידה לא הופיעה רק בסוף. היא נמדדה כבר בשבוע העשירי לטיפול ונשמרה לאורך כל התקופה, והחברה מסרה שלא זוהו בעיות בטיחות חדשות מעבר למה שכבר ידוע על התרופה הזאת, שמשמשת שנים לטיפול במחלות אחרות. כמות החלבון בשתן אינה מדד שרירותי: ככל שהיא גבוהה יותר, כך גדל הסיכוי שתפקוד הכליות יידרדר, ולכן היא שימשה כאן כתחליף למדידה הארוכה והאיטית של התפקוד עצמו.

מה האישור הזה אינו

ההסתייגות החשובה ביותר נמצאת במילה "מזורז". אישור כזה ניתן על בסיס מדד עקיף, כאן כמות החלבון בשתן, שנחשב למנבא טוב של מה שיקרה בהמשך, אבל אינו התוצאה עצמה. החברה עצמה מציינת שטרם הוכח שהתרופה מאטה את הידרדרות תפקוד הכליות. הניסוי ימשיך עד השבוע ה-106, כשנתיים מתחילתו, וכדי לקבל אישור מלא יצטרך להראות בדיוק את זה.

ההסתייגות השנייה היא גאוגרפית. האישור הוא אמריקאי בלבד. לפי החברה, בקשות דומות נמצאות בבחינה ביפן ובמדינות נוספות, ובישראל התרופה אינה מאושרת לטיפול במחלה הזאת. האישור האמריקאי אינו משנה זאת, והוא גם אינו קובע מי יממן אותה כאן.

כדי להבין למה האישור הזה נחשב לחדשה, כדאי להכיר את גודל האוכלוסייה. לפי הערכת החברה, למעלה מ-200 אלף אנשים בארצות הברית חיים עם המחלה, וכמחצית מאלה שאצלם כמות החלבון בשתן גבוהה או שתפקוד הכליות כבר ירד נמצאים בסיכון גבוה לאי-ספיקת כליות בתוך עשר שנים. אי-ספיקת כליות פירושה דיאליזה או השתלה, ולכן כל טיפול שמצליח להוריד את כמות החלבון בשתן נבחן ברצינות.

מי שמאובחן עם נפרופתיה IgA ועוקב אחרי ההתפתחויות ימצא כאן פיסת מידע מעשית אחת, גם בלי התרופה עצמה: המספר שעליו נשען האישור הוא כמות החלבון בשתן, והוא המדד שלפיו נמדדת כיום הצלחת הטיפול במחלה הזאת. זו גם הסיבה שבדיקת השתן התקופתית אינה עניין פורמלי, אלא הכלי שבו הרופא רואה אם הטיפול עובד. למי שמתלבט אם לשאול על מחקרים קליניים בארץ, זו נקודת פתיחה טובה לשיחה עם הנפרולוג המטפל.