כדור ניסיוני לטרשת נפוצה הפחית את ההתקפים ביותר ממחצית

מי שחי עם טרשת נפוצה מודד את השנה שלו אחרת. לא בחגים ולא בימי הולדת, אלא בהתקפים: השבוע שבו הרגל נגררה, החודש שבו הראייה התערפלה, התקופה שבה הכול חזר כמעט לקדמותו. בין התקף להתקף יש חיים שלמים, והשאלה שמלווה אותם בשקט היא מתי יגיע הבא.

ב-21 באוקטובר הציגה חברת Roche, בכינוס המשותף של שני האיגודים הבינלאומיים לחקר טרשת נפוצה שנפתח באותו יום בטורונטו, ניתוח נתונים משולב של שני ניסויים קליניים מתקדמים בתרופה ניסיונית הניטלת ככדור, בשם Fenebrutinib. המשתתפים הם מבוגרים עם הצורה ההתקפית של המחלה, זו שבה התסמינים מופיעים בגלים ואחריהם תקופות של שיפור. לאורך 96 שבועות, כשנתיים, ירד אצלם קצב ההתקפים השנתי ב-55 אחוזים לעומת תרופה מקובלת בכדור שאליה הושוו (Teriflunomide).

מה עוד נמדד בניסויים

ההתקפים הם המדד הגלוי, אבל לא היחיד. הניתוח בדק גם את קצב אובדן נפח המוח, מדד שמשקף נזק מצטבר ושקשה לראות אותו בחיי היומיום, והוא ירד ב-23 אחוזים לעומת תרופת ההשוואה. מדד שלישי בדק התקדמות של נכות שנשמרת לפחות 12 שבועות, כלומר החמרה בתפקוד שאינה חולפת, והוא ירד ב-16 אחוזים.

קבוצת ממצאים נוספת נוגעת לנגעים הכרוניים, אותם אזורי נזק במוח שממשיכים להתרחב לאט גם כשאין התקף. נפח הנגעים המתרחבים ירד בשיעור של עד 30 אחוזים, בשתי הצורות של המחלה שנבדקו, והצטברות סוג נוסף של נגעים פעילים ירדה ב-62 אחוזים. זהו חלק מהסיפור שמעניין את הרופאים במיוחד, משום שהנזק הזה נחשב לאחד המנועים של ההחמרה האיטית שמלווה את המחלה לאורך שנים, והתרופות הקיימות משפיעות עליו פחות.

מה שעדיין לא נסגר

התמונה אינה חד-צדדית. בפרסום של אותם ניסויים במרץ דווח פער בתמותה בין הזרועות: שמונה מקרי מוות בקרב מקבלי התרופה הניסיונית לעומת מקרה אחד בקרב מקבלי תרופת ההשוואה. החברה מסרה אז שניתוחים נוספים נמשכים כדי להבין את הממצא, והסיבות שפורטו כללו זיהומים, דימום חמור והתאבדות.

בנוסף נרשמו עליות באנזימי כבד, תופעה מוכרת במשפחת התרופות הזאת. מייקל לויכטן, אנליסט בבנק ההשקעות Jefferies, העריך שהפער בתמותה יזכה לבחינה נוספת של הרגולטור האמריקאי, והזכיר שתרופה אחרת מאותה משפחה נדחתה בשל חשש לפגיעה בכבד. גם מדדי התקדמות הנכות בכל ניסוי בנפרד לא הגיעו למובהקות סטטיסטית, כלומר ההבדל שנמדד בכל אחד מהם יכול היה לנבוע מהמקרה, והמספר שפורסם כעת מגיע מאיחוד של שני הניסויים יחד.

כדאי לדעת גם מה המספרים האלה אינם. הם מגיעים מתקצירים שהוצגו בכינוס ומהודעת היצרנית, ולא ממאמר מלא שעבר שיפוט עמיתים. התרופה אינה מאושרת לשימוש, לא בארצות הברית, לא באירופה ולא בישראל, ואין בשלב הזה לוח זמנים ציבורי להחלטה רגולטורית.

למי שמטופל היום בטרשת נפוצה הידיעה הזאת אינה משנה דבר בשגרה, והיא בוודאי אינה סיבה לשנות טיפול קיים. מה שהיא כן מסמנת הוא כיוון: תרופה הניטלת ככדור, שמגיעה גם אל תוך מערכת העצבים המרכזית ומשפיעה על הנזק השקט שמצטבר בין ההתקפים. מי שמלווה אדם עם המחלה יכול לקחת מכאן הבחנה מעשית אחת, שרלוונטית כבר היום בשיחה עם הנוירולוג: לא כל מה שקורה במחלה הזאת נמדד בהתקפים, וגם מה שלא מורגש נספר ונמדד בבדיקות הדימות.