בפרקינסון, התסמינים שהציבור מכיר (הרעד, הקושי להתחיל בתנועה, הנוקשות) הם התוצאה של תהליך אחד: אובדן הדרגתי של תאי מוח שמייצרים דופמין, חומר שמעביר אותות בין תאי העצב ומאפשר תנועה חלקה. הטיפולים הקיימים מחליפים את הדופמין שחסר, ולכן הם מקלים על התסמינים אבל אינם עוצרים את ההרס עצמו. אחרי עשר או חמש עשרה שנות מחלה, המגבלה הזאת מורגשת היטב.
בקצרה
- בפרקינסון נהרסים תאי מוח שמייצרים דופמין, והטיפול מכניס למוח תאים חדשים שמיועדים להפוך לתאים כאלה.
- התאים מיוצרים מתאי גזע מושרים, כלומר תאים בוגרים מתורם בריא שהוחזרו במעבדה למצב התחלתי.
- בניסוי שקדם לאישור השתתפו שבעה מטופלים, וארבעה מהם הציגו שיפור בתסמינים.
- האישור היפני מותנה: אישור מלא תלוי בהמשך מעקב על בטיחות ויעילות במשך שבע שנים.
הכיוון שמנסה לעקוף את הגבול הזה אינו להחליף את הדופמין אלא להחליף את התאים שמייצרים אותו. ב-30 באוקטובר הודיעה חברת התרופות היפנית Sumitomo Pharma שהמטופלת הראשונה מאז שהטיפול שלה אושר ביפן עברה אותו בפועל, בתחילת אוקטובר, בבית החולים של אוניברסיטת קיוטו. לפי החברה, מדובר באישה בשנות ה-50 לחייה, ההחלמה אחרי הניתוח מתקדמת כשורה והיא חזרה לעבודתה.
מהם התאים שמושתלים
הטיפול מבוסס על תאי גזע מושרים. אלה תאים בוגרים רגילים שנלקחים מאדם בריא ומוחזרים במעבדה למצב התחלתי שבו הם יכולים להפוך לכל סוג תא בגוף. במעבדה מכוונים אותם להפוך לתאים צעירים שעתידים להבשיל לתאים מייצרי דופמין, ומיליוני תאים כאלה מושתלים בניתוח אל תוך האזור במוח שבו חסרים התאים המקוריים.
ההיגיון שבבסיס הטיפול הוא שהתאים המושתלים ישתלבו ברקמה, יבשילו, ויתחילו לייצר דופמין במקום. מפני שהתאים מגיעים מתורם ולא מהמטופל עצמו, ניתן להכין אותם מראש ולהחזיק אותם מוקפאים, וזה מודל זול ומהיר בהרבה מהכנת תאים לכל מטופל בנפרד.
מה כבר נבדק
בניסוי שקדם לאישור היפני השתתפו שבעה מטופלים בגילי 50 עד 69. כל אחד מהם קיבל השתלה בשני צידי המוח, במנה של חמישה מיליון או עשרה מיליון תאים, ואחריה נעשה מעקב של שנתיים. לא נמצאו תופעות לוואי חמורות, וארבעה מתוך השבעה הציגו שיפור בתסמינים.
במרץ 2026 העניק משרד הבריאות היפני לטיפול אישור מותנה. בתחילת אוקטובר 2026 נעשתה ההשתלה הראשונה מתוקף האישור. אישור מלא יישקל רק לאחר שבע שנות מעקב נוספות.
האישור שהטיפול קיבל ביפן במרץ 2026 הוא אישור מותנה לייצור ולשיווק, מסלול יפני שמאפשר להתחיל לטפל על בסיס עדויות מוקדמות ולהמשיך לאסוף נתונים תוך כדי. לפי הדיווחים מיפן, אישור מלא יינתן רק אם הבטיחות והיעילות יאוששו במשך שבע השנים הקרובות. נשיא החברה, ד"ר טורו קימורה, אמר שהחברה תפעל במאמץ כולל כדי להשלים את שלב המעקב בהקדם ולקבל אישור מלא.
הקצב שמתוכנן
התוכנית שהחברה הציגה אינה מהירה. לפי הדיווחים היא מתכננת לטפל ב-20 עד 30 מטופלים עד מרץ 2029, ולפי דיווח יפני אחר ב-35 מטופלים עד סביבות 2029. ביפן עצמה חיים כ-250 אלף אנשים עם פרקינסון, כך שמדובר בשלב ראשוני מאוד. במקביל מתנהל ניסוי קליני בארצות הברית.
מי שמתמודד עם פרקינסון, או מלווה בן משפחה שמתמודד איתה, שומע בשנים האחרונות הרבה על טיפולי תאי גזע ולעיתים מקבל את הרושם שהפתרון מעבר לפינה. התמונה המדויקת יותר היא שהכיוון אמיתי, שהוא עבר לראשונה מניסוי לטיפול מאושר, ושהוא נמצא עדיין בהיקף של עשרות מטופלים במדינה אחת. מי שנתקל בהצעה לטיפול בתאי גזע מחוץ למסגרת מאושרת כדאי שידע שאין לה כל קשר למה שנעשה בקיוטו.
להרחבה בנושא תאי גזע בפרקינסון
- medicalxpress.com › דיווח על ההשתלה הראשונה, עם נתוני הניסוי שקדם לה
- dawn.com › סיקור ההודעה, עם ההקשר של אישורי התאים המושרים ביפן
- newsonjapan.com › דיווח מיפן, עם פרטי המטופלת ודברי נשיא החברה
