מטופל בטרשת נפוצה מת בניסוי טיפול שפותח נגד סרטן הדם. האם הסיכון מוצדק?

בשנים האחרונות נולדה בעולם הרפואה תקווה שנשמעה כמעט מופרכת: לקחת טיפול שפותח נגד סרטן הדם, ולהפנות אותו נגד מחלות שבהן המערכת החיסונית תוקפת את הגוף עצמו. בטיפול כזה לוקחים מהמטופל תאי חיסון, מהנדסים אותם במעבדה כך שיתקפו תאים מסוג מסוים, ומחזירים אותם לגופו. הרעיון הוא לאפס את החלק התוקף של המערכת ולתת לה להיבנות מחדש. בטרשת נפוצה, מחלה שבה המערכת החיסונית פוגעת בעטיפת סיבי העצב, התקווה הזאת גדולה במיוחד, כי זו הבטחה לטיפול חד פעמי במקום תרופה שנלקחת לכל החיים.

ב-23 באוקטובר דיווחה חברת Bristol Myers Squibb על מוות של מטופל בניסוי מוקדם של טיפול כזה. המטופל חי עם צורה התקפית פעילה במיוחד של טרשת נפוצה. אחרי קבלת הטיפול הוא פיתח, באיחור, תסמינים מוטוריים, כלומר פגיעה בתנועה, שלפי החברה לא היו קשורים לתופעת הלוואי העצבית המוכרת של הטיפול הזה. טיפול בסטרואידים ובעירוי של נוגדנים לא הועיל, ולכן ניתן לו תכשיר מדכא חיסון במינון גבוה. למחרת הוא פיתח דלקת ריאות זיהומית ונפטר, 44 יום לאחר קבלת הטיפול.

מה עוד הראה הניסוי

בניסוי השתתפו 66 מטופלים עם צורות שונות של טרשת נפוצה או עם מיאסתניה גרביס עמידה לטיפול, מחלה שגורמת לחולשת שרירים. המדד הראשי של הניסוי היה בטיחות, והיעילות נמדדה כמדד משני. החברה מדווחת שבכל תוכניות הפיתוח של התכשיר הזה במחלות אוטואימוניות טופלו עד כה 190 איש, ושלא נרשם בהן מוות נוסף.

לצד מקרה המוות פורסמו גם נתוני הבטיחות הכלליים של הניסוי. תופעת לוואי דלקתית מערכתית, שהיא התופעה האופיינית לטיפול מהסוג הזה, הופיעה אצל כ-42 אחוזים מהמשתתפים, רובה בדרגה קלה, וכל המקרים חלפו, מחציתם תוך יומיים לכל היותר. תופעת הלוואי העצבית הופיעה אצל כ-8 אחוזים, וכמעט כל המקרים חלפו בתוך ימים. מקרה חמור אחד שלה נפתר בתוך ארבעה ימים בעזרת סטרואידים ותכשיר נוסף.

נתוני היעילות המוקדמים

נתוני היעילות המוקדמים הם שמסבירים למה השאלה כאן אינה פשוטה. כל 60 המטופלים שקיבלו את המינון הגבוה היו, במועד הבדיקה האחרונה, ללא שום תרופה קבועה לטרשת נפוצה. תשעה מהם היו במעקב של יותר משנה. בקרב המטופלים עם הצורה ההתקפית הפעילה שהיו במעקב של חצי שנה לפחות, שישה מתוך שבעה לא הראו שום סימן לפעילות של המחלה, וכל שמונת המטופלים שניתן היה להעריך שמרו על תפקוד יציב או משופר. בקרב המטופלים עם הצורה המתקדמת, 22 מתוך 24 שמרו על תפקוד יציב או משופר, בלי מוקדי פגיעה חדשים בבדיקות הדימות.

בקיץ עצרה החברה מיוזמתה את הרשמת המשתתפים לניסויי התכשיר במחלות אוטואימוניות, מתוך מה שתיארה כזהירות יתרה, בעקבות אירועים דלקתיים שאותרו. המקורות אינם תמימי דעים לגבי מועד ההודעה על העצירה, ומציבים אותה בסוף אוגוסט או בספטמבר. באותה תקופה עצרה חברה מתחרה שמונה ניסויים בתכשיר דומה, אחרי שלושה מקרי מוות מתסמונת דלקתית חמורה.

השאלה שנותרה פתוחה

טיפול תאי מהסוג הזה פותח במקור למצבים שבהם החלופה היא מוות, ובהם נכונות לקחת סיכון גדול היא מובנת. טרשת נפוצה ומיאסתניה גרביס הן מחלות מכבידות מאוד אבל אינן מחלות שמסתיימות בדרך כלל במוות, ולכן המשוואה שונה. יש מומחים שמעלים בפומבי את השאלה אם מאזן התועלת והסיכון של הטיפול הזה מוצדק במחלות שאינן קטלניות.

מי שמתמודד עם טרשת נפוצה ועוקב אחרי הכותרות בתחום הזה יכול לקרוא את ההודעה כתזכורת לכך שאלה ניסויים מוקדמים ולא טיפול זמין. ההבטחה אמיתית והנתונים המוקדמים חזקים, אבל הם מגיעים עם מחיר שעדיין נמדד, ושכרגע נמדד בניסויים שמנוהלים בבתי חולים בודדים בעולם ולא במרפאות.